促皮质素生产不短缺，新适应症准备报申请

　　医药网10月19日讯　前段时间，有媒体报道：国内注射用促皮质素出现短缺，该药被黑市炒至500倍，严重影响婴幼儿痉挛患者的救治。现在媒体集中报道的热度过去了，注射用促皮质素短缺问题解决了吗？

 

　　 “前期有个别消费者打来电话，我们告知了其就近的购买渠道。目前，该药的需求量并没有明显的变化。”上海第一生化药业有限公司党委书记孙忠达说，该药供应充足，并且没有提高出厂价。

 

 

　　据了解，由于注射用促皮质素总体市场需求较小，且长期价格成本倒挂，该药在国内目前仅上海第一生化药业有限公司持有1个批准文号。

 

　　上海第一生化药业有限公司的该产品生产线已经于2014年8月19日通过新修订GMP认证。2015年，共生产注射用促皮质素3批，总计75,000瓶，已销售31,150瓶（其中2014年批号13,150瓶，2015年批号18,000瓶）；内部抽样用去300瓶。截至9月16日，该产品仍有库存57,320瓶，产品供应充足。

 

　　 “这是一个非常老的药品，本身的市场需求量就不大，而且价格很低，出厂价4.5～5.0元/瓶，原定零售价7.8元/瓶，但企业核算成本价约为40～50元/瓶。不赚钱，生产的企业就少。”业内专家说。

 

　　 “虽然这个药每年要亏几百万，但企业还是要首先考虑承担社会责任。”孙忠达说，虽然今年发改委已经放开了最高零售价，但企业暂时仍没有调高注射用促皮质素的价格。目前，企业正在与卫生计生委、工信部等部门沟通协商，以制定一个企业可持续发展又不给患者带来更多负担的药品供应方案。

 

　　据悉，该公司目前主要通过上海分销控股有限公司、上海信谊天一药业有限公司等6家批发销售该产品至全国各地。同时，生产企业也通过网站、咨询热线等方式告知消费者正规的购买渠道。

 

 

 

　　在调查中，记者了解到，患儿家长确实无法从零售购买到该药品，因为该药属于肽类激素，是零售药店禁止销售品种，而不存在之前部分媒体报道的所谓“分配管制”。

 

　　而在，促皮质激素并非普通医院和医生所常用，将促皮质激素用于治疗婴儿痉挛更是属于适应症外应用。一般为熟悉该疾病治疗的医学专家在患儿住院情况下使用，如果患儿不在相关专家所在的医院就医，从其他医院确实很难购买到该药品。“比如，上海儿童医院的医生就不用这个药，但北京的有些医院会给住院患者使用。”一位医生说。

 

　　 “实际上是治疗和销售信息严重不对称造成的表象，并未发生实际的药品短缺。”业内专家表示，此类问题在近年频繁发生的所谓药品短缺事件中屡有出现，紧缺假象诱发患者盲目求购，容易催生黑市销售问题，甚至可能带来假药风险。在这种情况下行业协会发挥作用就非常重要，建议行业协会组织建立信息发布平台，将容易出现市场短缺的药品销售渠道与数量信息集中发布。信息发布后，一方面让医生和患者很容易了解到正规的购药渠道，另一方面公开信息使得个别行为不规范的药品批发企业不敢随意向药贩子销售。

 

　　国家食品药品监管总局也表示，将加强对此类药品生产、流通企业的监管，发现违规销售行为将依法查处。

 

 

　　关于促皮质激素事件其实还有一个特别值得关注的问题——适应症外用药。

 

　　我们知道，药品作为一种特殊商品，从其研制、生产、流通等各个环节都受到了严格的管理。药品在上市前需要经过大量的临床前实验和临床试验以验证其安全性和有效性，然后通过药品监管部门对其适应症、剂量、给药途径、适应人群等方面的审核批准后方可上市。

 

　　在药品通过批准上市进入临床大规模使用后，医生可以依据自己的判断相对自由地用药，有时会根据患者个体差异采用审批以外的用法、用量，这种做法通常称为“适应症外使用”或“标示外使用”。

 

　　促皮质激素用于婴儿痉挛就是这种情况，该药主要用于治疗活动性风湿病、类风湿性关节炎、红斑狼疮等胶原性疾患；也可用于严重的支气管哮喘、严重皮炎等过敏性疾病及急性白血病、何杰金病等。美国神经病学会和小儿神经病学会根据其研究结果，推荐促皮质素作为治疗婴儿痉挛症的首选药，但在国内该适应症并没有得到批准。

 

　　 “我们也根据国家食药监管总局的建议，着手准备资料，提交增加新适应症的补充申请。但目前临床数据还是太少，需要我们开展研究，补充更多的支持数据。”孙忠达说。

 

　　不过，业内专家也表示，开展临床试验又要求企业对一个本来不盈利的品种进一步加大投入，在没有进一步支持政策的情况下，企业步履艰难。

 

　　孙忠达说，除了成本问题，这些廉价短缺药还面临招标采购、在医院推广使用等问题，只有理顺机制体制，才能更好地调动企业积极性，推动产业发展。

 

　　此外，专家指出，适应症外使用可以为探索药物的更多功能提供途径，在临床上具有重要意义，但适应症外使用的风险也不容忽视，原则上并不鼓励这一做法。如果是形成专家共识的超适应症用药或在科学理论指导下试验性的超适应症用药，也都应当与患者充分进行沟通和风险告知。