多方博弈：突破中国式研发困境

　　医药网8月21日讯　“有些时候，我们明明坐着最大的双引擎波音777，但是它延误一直不飞，我们也没有办法。”谈及中国药品创新研发的滞缓，中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖这样比喻。的确，与其他新兴市场相比，中国在创新投入和产出上都处于领先位置。然而，在医药研发创新贡献的世界排名中，中国却处于第三梯队。

 

　　从表面上看，药物创新只是个技术和经济命题，实际上极为复杂。其涉及的利益相关方包括企业、监管机构、医生、患者等。目前，中国在多项医药创新指标中已显现出强劲的增长势头，特别是顶级期刊文章数、药物专利申请数和在研化合物数量上，但仍有其独特的创新困境。

 

 

　　创新药研发回报率日益下降是一个全球普遍存在的难题。根据美国研发与制造协会（PhRMA）的数据，包含研发失败的情形在内，如今一个新药的平均研发费用已经达到12亿美元。与研发成本快速增长的趋势相比，新药研发回报率却已跌至40年以来的最低谷。2013年，百时美施贵宝研发支出经济回报率为15%，罗氏为7.7%，强生为8.2%，辉瑞为-3.2%，阿斯利康为3.9%，默沙东为3.0%。与此相比，新基和吉利德相对较高，分别达到32.3%和20.8%。

 

　　对于中国原研药企来说，除了注册审批耗时长，新药纳入医保和基药目录也比较困难。目前主要自主创新药都未进入基药目录，进入医保的仅有13只，其中4只进入省级医保。

 

 

　　此外，新药进入临床治疗指南时间也长。非小细胞肺癌美国原研药ceritinib去年5月31日上市以后，只花了不到一周的时间就进入《NCCN临床实践指南》；而中国新药埃克替尼竟花了接近3年时间才进入《晚期非小细胞肺癌分子靶向治疗专家共识》。

 

 

 

　　 “在研发费用越来越高，新药发现越来越难的背景下，时间要素成为左右新药利润产出的钥匙。新药在自身生命周期与巨大利润期待的对峙中艰难挣扎。”上海复星医药集团副总裁兼研发中心主任邵颖对记者说。

 

　　新药从研发到获得医保投入，德国平均需要12年的回报时间，美国、法国、日本也大多超过10年，而中国则逼近化合物专利保护期的20年。为争取更高销量，美国一些原研药企曾与印度仿制药企谈判，前者支付一定费用以后，后者延缓仿制药上市时间。

 

　　吉利德的Sovaldi堪称“重磅炸弹”中的传奇。2014年，Sovaldi为吉利德创造了100亿美元的销售额，战胜了长居榜首的辉瑞。Sovaldi的价值与利润传奇主要归因于多层面营销手段的结合。吉利德从药物经济学角度，阐述“拥有较高的治疗成本效用的高价Sovaldi，反而能够为患者节省总体成本”的道理，其不断公示药品的高治愈率数据。这些手段是值得国内创新药企借鉴的。

 

 

　　美国总统奥巴马提出的“精准医疗”，是基于个体基因、环境以及生活方式等信息而进行的疾病预防和治疗的新兴医疗手段。“一旦推广应用，其将极大提高新药研发效率，为企业研发节省很多时间，个性化的药物也将拥有更好的治疗效果。”沃森生物副总裁兼研发总监周新华对记者说。

 

　　今年3月科技部召开的“国家首次精准医学战略专家会议”敲定，在2030年前，中国精准医疗将投入600亿元。不久前，卫计委印发《药物代谢酶和药物作用靶点基因检测技术指南》和《肿瘤个体化治疗检测技术指南》两大指南，指出药物基因组学已成为指导临床个体化用药、评估严重药物不良反应发生风险、指导新药研发和评价新药的重要工具；肿瘤个体化治疗基因检测已在临床广泛应用，实现肿瘤个体化用药基因检测标准化和规范化，是意义重大的紧迫任务。

 

　　在业内人士看来，两大指南将加速精准医疗、基因检测发展，中国版“精准医疗”正在加速落地兑现。

 

 

 

　　“我国药物创新发展政策壁垒，主要体现在新药注册审批周期、知识产权制度尚待完善、创新药物市场准入（如招标、医保等）时间长、对药物创新的财税激励不够。”宋瑞霖认为，这些因素导致新药上市后往往销售增长缓慢。

 

　　由于医保目录更新较慢，以及集中采购的延迟，中国创新药品往往上市后几年都没有医保报销，这已成为关键性障碍。

 

　　宋瑞霖表示，并非现行政策制定不够先进，当下的主要问题是政策不配套。

 

　　2009年出台的《改革药品和医疗服务价格形成机制的意见》早已提出对新药定价引入药物经济学评价方法，开放自主定价，并允许创新企业在合理期限内保持较高销售利润，也鼓励医保经办机构、医疗机构和药品供应商进行谈判协商确定医药费用及付费方式。